חוקרים סיניים ישתמשו בטכנולוגיית "קריספר-Cas9" החדשנית כבר בחודש הבא כדי לנסות ולרפא סרטן ריאות
תחום ההנדסה הגנטית, שמתפתח במהירות מסחררת מאז שנות השבעים, עומד בפני פריצת דרך. בעשור האחרון, ובפרט בשנים האחרונות, השם החם (והקצת פחות קליט) בקרב העוסקים בתחום הוא "CRISPR-Cas9". מדובר בטכנולוגיה שמאפשרת עריכה מהירה יחסית של רצפי דנ"א. לאחרונה חוקרים מתקדמים לעבר יישומה, שעשוי לשנות את פני הרפואה המודרנית.
CRISPR הוא למעשה השם שניתן לרצפים מסוימים ב-RNA. רנ"א היא מולקולת חומר תורשתי שמהווה שעתוק של הדנ"א, ומאפשרת לתרגם את המידע הגנטי שבו לחלבונים. רצפי "קריספר" זוהו כבר בסוף שנות ה-80, אולם רק בשנים האחרונות נחשף כי הם משחקים תפקיד חשוב במערכת החיסון של חיידקים.
אנזים הוא חלבון המשמש כזרז לתגובות כימיות. אנזים ספציפי בשם Cas9, שיושב ברנ"א לצדם של רצפי קריספר, מעניין מכיוון שהוא מסוגל לחתוך קטעי דנ"א. כשחידק מותקף ע"י נגיף כלשהו, רצפי הקריספר יוצרים מרווחים (Spacers) ביניהם. חלק מהדנ"א של הנגיף נתפס באותם המרווחים. בפעם הבאה שחודר נגיף אל החידק, החידק משתמש ברצפים הללו כדי לזהות את האיום, ומכוון לעברו את Cas9 שחותך את מקטע הדנ"א שלו – ובכך מסיר אותו.
מאז שנחשף המנגנון היעיל בו החיידקים עושים שימוש, חוקרים הבינו כיצד לנצל אותו לטובתם. הטכנולוגיה שפיתחו מאפשרת לנווט את אנזים ה-Cas9, חותך הדנ"א, לעבר רצפים שונים מאלו שהוגדרו מראש במרווחים שבין רצפי הקריספר. כלומר, תיאורטית, ניתן להסיר כל קטע דנ"א שרוצים, ולהחליפו באחד אחר. מובן, אם כן, מדוע "קריספר-Cas9" היא טכנולוגיה פורצת דרך.
הטכנולוגיה כבר נוסתה על בעלי חיים שונים, ביניהם עכברים וקופים, אך כעת הגיעה לבשלות שמאפשרת עריכת ניסויים על בני אדם. ממש לפני חודש נתנו המכונים הלאומיים לבריאות בארה"ב אור ירוק לעריכת הניסויים לקבוצת חוקרים מפנסילבניה. אתמול פורסם כי אונקולוגיים סיניים מאוניברסיטת סיצ'ואן, שממוקמת בדרום מערב המדינה, יקדימו אותם ויחלו בניסויים כבר בחודש הבא.
מגזין Nature מדווח כי החוקרים יקחו מחולי סרטן ריאה דגימות של תאי T, סוג של תאי דם לבנים. לאחר מכן, ישתמשו בטכנולוגיית "קריספר-Cas9" כדי לחתוך מתוכם את אחד הגנים, אשר אחראי על ייצור חלבון בשם PD-1. תפקידו של PD-1 הוא לווסת את פעילות התא, ולמנוע ממנו להתקיף את מה שהוא תופס כתאים בריאים, כמו תאי סרטן שיודעים להסוות עצמם.
אחרי שיוסר הגן, האונקולוגים ישכפלו את התאים המהונדסים במעבדה וישיבו אותם למחזור הדם של המטופלים. אם הכל יעבוד כשורה, הגוף שלהם יילחם בתאים הסרטניים.
לו יו, ראש צוות המחקר, סיכם עבור Nature את מחשבותיו בקצרה: "אני מקווה שנשיג מידע חיובי מהניסוי הזה".
